都说物竞天择，适者生存，优胜劣汰的规则放在药物界同样适用。一般来说，新药从研发到上市一直处于投资高、风险高以及竞争激烈的状态，且新药在这过程中很容易夭折，赔得人血本无归。
但同时，这种高风险、高投资的新药一旦上市，就有非常高的利润回报。所以哪怕一个药物从研发到上市销售需要耗费十年左右的时间，并且成功率仅有0.01%~0.02%，制药企业仍然愿意花费大量人力物力及资金研制新药。
新药从研发到上市的过程堪比取经路，这期间药物经历了怎样的困难险阻呢？
一、药物研发
1、靶点和靶标
每个药物都有特定的效用，这个特定的效用是针对体内某一部分的。既然是针对某一部分的，那么这一部分就需要有一个接收药物分子的位置，这个位置我们称之为靶点。而这个靶点上能与药物分子结合发挥作用的生物大分子，我们称作靶标。
药物研发的首要任务就是要先找出这个靶点，找出了靶点，相应的靶标也就确立了。当然，还要确定这个靶点是有效的，即靶点、靶标与疾病相关，并且通过调节靶标的生理活性能有效地改善疾病症状。
2、先导化合物
先导化合物就是新药的前身，是指通过各种途径和手段得到的具有某种生物活性和化学结构的化合物。目前主要有两种方式获得先导化合物，一种是合成，一种是筛选。
（1）合成
合成是根据靶点的空间结构设计可匹配的化学结构，在用这些化学结构合成相应的化合物。这种化合物对病症有针对性。
这类先找靶点再合成的先导化学物事先已经确定好了疗效，是有针对性地研发。
（2）筛选
通过对化合物库进行大范围、多品种的随机筛选，从而发现先导化合物。这样发现的先导化合物研究成本高，但更容易得到。
这类先导化合物不具有特定的功效，需要先做生物活性。简单点说，生物活性就是抗菌、抗肿瘤、抗炎、抗血栓、镇痛、利尿之类的作用。
（3）优化
确定化合物有较好的活性后，还需要研究化合物的毒性是否低，对机体造成的副作用较小。
为了使先导化合物更安全更有效，需要根据构效关系对先导化合物进行结构优化。
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